Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Ağustos ayının başlarında, kronik bir beyin bozukluğu olan ve aşırı gündüz uykululuğuna neden olan narcolepsi formunun temel nedenini hedef alan ilk ilacı onayladı. Bu gelişme, yaklaşık 120.000 ABD vatandaşı için önemli bir umut ışığı olabilir.
Günde iki kez ağızdan alınan bu ilaç, Takeda adlı Japon ilaç firması tarafından üretiliyor ve “Orzeyful” olarak piyasaya sürülmüş durumda. Narcolepsi tip 1’de, beyin hücrelerinin ölümü orexin üretimini durdurur. Orexin, uyanıklık, uyku ve kas tonusu gibi önemli işlevlerde rol oynayan bir kimyasaldır. Bu durum, aşırı gündüz uykululuğu, uyku felci, uyurken ve uyandığında halüsinasyonlar, düzensiz gece uykusu ve ani kas zayıflığına (katapleksi) yol açar. Daha önceki tedaviler genellikle sadece belirtileri hafifletmeye yönelikti. Bu ilaç ise, doğal orexin kimyasını taklit ederek vücudun orexin döngüsünü yeniden başlatmayı amaçlıyor.
Menlo Park Psychiatry and Sleep Medicine’den psikiyatrist ve uyku uzmanı Alex Dimitriu, Forbes’a yaptığı açıklamada, bu tür tedavilerin sadece bir “çözüm” olmaktan ziyade bir “yama” gibi çalıştığını belirtiyor. FDA’nın Orzeyful’u onaylaması, narcolepsi hastaları için yeni bir dönemin başlangıcı olabilir. Takeda’nın CEO’su Julie Kim, yaptığı açıklamada, bu ilacın hastalığın yönetimi ve tedaviye yanıt konusunda potansiyel olarak devrim yaratabileceğini vurguladı.
Hızlı Bilgi: Narcolepsi Türleri
Narcolepsi hastalarının bir kısmı katapleksi yaşamamakta, ancak gündüz uykusu sorunları yaşayabilmektedir. Bu kişilerde orexin seviyeleri genellikle normaldir ve bu durumun altında yatan nedenler hala tam olarak bilinmemektedir.
Bu onay, 273 yetişkinin dahil edildiği iki ayrı klinik denemede Orzeyful’ün etkinliği ve güvenilirliğinin gösterilmesinin ardından geldi. Denemelere katılanlar, 12 hafta boyunca ilacın yüksek veya düşük dozunu veya bir plasebo aldı. İlaç alan grupta, plasebo grubuna göre daha uzun süre uyanık kalabildikleri, gece daha iyi uyudukları ve daha az katapleksi atak geçirdikleri görüldü. Ciddi yan etkiler rapor edilmedi.
Klinik denemelere katılanlardan biri olan 19 yaşındaki Tyler Chapman, Nature dergisine yaptığı açıklamada, bu ilacın kendisine “bahsedilebilecek en iyi şey” olduğunu ifade etti. Chapman, daha önce birçok ilaç denediğini ve bunların çoğunun ciddi psikolojik yan etkilere neden olduğunu belirtiyor. Şimdi ise, Orzeyful sayesinde normal bir uyku-uyanıklık döngüsüne sahip olabiliyor.
İlacın başarısı, aynı zamanda dikkat eksikliği hiperaktivite bozukluğu (DEHB) ve Parkinson hastalığı gibi düşük orexin seviyeleriyle ilişkili diğer durumlar için de orexin taklit edici ilaçların kullanımına kapı açıyor. Şirketin araştırma ve geliştirme başkan yardımcısı Andy Plump, bu ilacın sadece bir başlangıç olduğunu ve şirketin bu yeni tedavi sınıfının potansiyelini farklı hastalıklara sahip kişiler için de değerlendireceğini belirtiyor.
Uzmanlar ise, narcolepsi ve orexin’in beyindeki rolü hakkında hala çok fazla şey öğrenilmesi gerektiğini vurguluyor. Kaliforniya Üniversitesi, Los Angeles’tan uyku psikiyatrisi Jerome Siegel, Nature dergisine yaptığı açıklamada, tip 1 narcolepsisi olan herkesin orexin seviyesinin düşük olmadığını, bu nedenle diğer tedavi yöntemlerinin de faydalı olabileceğini belirtiyor. Ayrıca, sadece orexin taklit edici ilaçlara odaklanmanın bir “hata” olacağını ve gelecekteki tedavilerin farklı ilaçların kombinasyonlarını içerebileceğini ifade ediyor.
Bu gelişme, uyku bozukluğu olan birçok kişi için umut kaynağı. Project Sleep’in başkanı ve CEO’su Julie Flygare, Forbes’a yaptığı açıklamada, orexin yolunun keşfedilmesinden sadece 30 yıl gibi kısa bir zaman geçtiğini ve bu durumun yeni bir tedavi yöntemine yol açmasının heyecan verici olduğunu belirtiyor.
Kaynak: smithsonian
