Novartis ve Bristol Myers, otoimmün hastalıklar için yapılan hücre tedavisi denemelerini hasta ölümleri nedeniyle durdurdu

İlaç Devleri, Otomun Bağışıklık Sistemi Hastalıkları İçin Yürüttüğü Hücre Tedavisi Denemelerini Durdurdu: Hasta Ölümü Korkusu!

Novartis ve Bristol Myers Squibb, bağışıklık sistemi hastalıklarına yönelik deneysel hücre tedavileri rap-cel üzerinde çalışan klinik denemeleri, hastaların ölümcül bir immün reaksiyon yaÅŸaması üzerine durdurdu. Reuters’ın haberine göre, Ä°sviçreli ilaç ÅŸirketi Novartis, 24 AÄŸustos’ta üç hastanın hayatını tehdit eden hemophagocytic sendrom (HLH) vakası öğrenilmesiyle birlikte denemeleri askıya aldı. HLH, vücudun bağışıklık savunmasının kendi organlarına yöneldiÄŸi tehlikeli bir durumdur. Bu komplikasyonlar sonucunda hastaların ölümü gerçekleÅŸti. Novartis, bu tür reaksiyonların CAR-T tedavisinin bilinen ve potansiyel olarak yaÅŸamı tehdit eden bir riski olduÄŸunu belirtti.

Etkilenen çalışmalar lupus, romatoid artrit, vaskülit, multipl skleroz ve miyasteni gravis gibi çeÅŸitli durumları kapsamaktadır. Novartis’in lenfoma ve lösemi hastalarına yönelik olan iki denemesi ise bu duruÅŸtan etkilenmedi. Novartis’e göre, askıya alınan sekiz çalışmaya 500’den fazla hasta dahil edilmiÅŸti.

Bristol Myers, zolacabtagene autoleucel (zola-cel) adlı kendi CAR-T tedavisi için yapılan klinik denemelere de “önleyici” bir tedbir olarak gönüllü olarak yeni hasta alımını durdurdu. Åžirketten yapılan açıklamaya göre, rutin kontroller sırasında geçici ve geri dönüşümlü inflamatuar olaylar tespit edilmiÅŸ ancak bu durum ölümcül sonuçlanmamıştır. Åžirket ayrıca, zola-cel’in güvenlik profilinin diÄŸer CAR-T tedavileriyle tutarlı olduÄŸunu belirtti.

Novartis, ölümlerin nedenlerini bağımsız güvenlik komiteleri ile iÅŸbirliÄŸi içinde incelediÄŸini ve saÄŸlık otoriteleriyle bilgi paylaşımında bulunduÄŸunu açıkladı. Åžirket, bu üç ölümün tek bir çalışmada mı yoksa farklı çalışmalar arasında mı gerçekleÅŸtiÄŸi konusunda Wall Street Journal’a bilgi vermedi.

Bu klinik denemelerin durdurulması kamuoyuna hemen duyurulmadı. Bristol Myers, bu durumu regülatörlere ve araÅŸtırmacılara Haziran ayının baÅŸlarında bildirmiÅŸ ancak bu bilgiler yaklaşık üç ay boyunca kamuoyunun eriÅŸiminden uzak tutuldu. Novartis’in duruÅŸu ise sadece William Blair analisti Sami Corwin, klinik denemeler veritabanını incelerken bir grup çalışmanın aynı anda faaliyetini durdurduÄŸunu fark ettiÄŸinde ortaya çıktı.

CAR-T tedavisi, hastadan bağışıklık hücrelerinin alınmasını, bu hücrelerin genetik olarak değiştirilerek belirli hedefleri bulup ortadan kaldırması için programlanmasını ve ardından vücuda geri verilmesini içerir. Bu yaklaşım, bazı kan kanserlerinde başarılı sonuçlar vermiştir ve şirketler daha recently, zorlu inflamatuar hastalıkları uzun süreli remisyonlara sokabileceğine dair ilk sinyaller alınan bu umut verici tedavi yöntemini bağışıklık sistemi hastalıklarına uygulamaya başlamıştı.

Bu haber, Novartis’in aynı hafta aÄŸrı kesici ilaç olan remibrutinib’in multipl skleroz tedavisindeki olumlu sonuçları hakkında raporlama yapmasının ardından geldi. Hisseler Salı günü %4 yükseldi ve yatırımcılar, klinik denemelerin durdurulması konusuna odaklanmak yerine, umut vadeden remibrutinib sonuçlarına daha fazla ilgi gösterdiler.